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澳大利亚研究人员破解了帕金森病治疗的重大谜团

澳大利亚研究人员在与帕金森病的斗争中破解了一个长达十年的谜团,这可能有助于从根本上创造更好的治疗方法。

超过 80,000 名澳大利亚人患有帕金森病;然而,没有办法减缓或阻止疾病的进展,医生只能治疗和缓解症状。

经过八年的努力,沃尔特和伊丽莎霍尔医学研究所 (WEHI) 的研究人员进行的一项研究提供了第一个详细的蓝图,以开发更好的治疗方法并有可能阻止疾病的发展。

这一突破涉及解释有问题的蛋白质如何使脑细胞缺乏能量,导致它们出现故障并最终导致帕金森病。

该多学科团队由博士生甘钟燕和 David Komander 教授领导,使用最先进的冷冻电子显微镜 (cryo-EM) 对称为 PINK1 的蛋白质进行可视化。

“我们能够做的是自己拍摄一系列蛋白质快照,并将它们拼接在一起,制作一部‘真人’电影,揭示 PINK1 的整个激活过程,”甘先生说。

PINK1 通常通过标记受损的线粒体(细胞的能量发电厂)来保护细胞,使其被拆除和回收。当 PINK1 或该途径的其他组件出现缺陷时,它会阻止受损线粒体被健康线粒体替换,从而使细胞缺乏能量。

PINK1 或控制线粒体修复途径的其他部分的故障被认为与由于蛋白质的遗传性突变而在 20 多岁、30 多岁和 40 多岁时患上帕金森氏症的年轻人特别相关。

“生物技术和制药公司已经将这种蛋白质和这种途径作为帕金森病的治疗靶点,但他们一直在盲目地飞行,”Komander 教授说。

“我认为他们会很高兴看到我们的团队能够使用冷冻电镜产生的这种令人难以置信的新结构信息。我为这项工作及其可能带来的发展感到非常自豪。”

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